'泡泡宝宝'得到基因治疗

2017-08-02 01:01:34

作者:PHYLLIDA BROWN英国首次基因治疗试验获得批准,伦敦的医生和研究人员将很快尝试使用该技术治疗患有严重联合免疫缺陷的儿童 - 即所谓的“泡泡婴儿”上周,基因治疗伦理政府委员会主席Cecil Clothier QC宣布了这项试验实验性处理是去年年底提交给委员会的两项提案之一,预计将在几周内获得批准初级卫生部长汤姆萨克维尔对委员会的举动表示欢迎他说,这项决定是研究和成功治疗这种和其他遗传疾病的重要一步然而,正如新科学家一样,政府仍然没有回应一年多前发布的Clothier委员会的报告一些科学家批评延迟(本周,12月12日)该报告建议成立一个专家组来审查审判提案,但在政府答复之前不能成立这一组卫生部表示,预计将在未来几天内作出回应上周批准的试验将试图弥补由基因缺陷引起的免疫缺陷出生时缺陷的婴儿无法产生一种叫做腺苷脱氨酶(ADA)的酶缺乏这种酶会导致毒素积聚,从而阻止免疫系统的T细胞成熟在美国,测试ADA缺陷基因治疗的试验已经进行了两年在英国,审判将由伦敦大奥蒙德街儿童健康研究所的Roland Levinsky及其同事进行在审判批准的同一周,医学研究委员会宣布成立自己的委员会来监督其在基因治疗方面的工作基因治疗指导委员会将为研究人员提供建议,协调临床试验和数据,并促进与行业的联系在上周的新闻发布会上,MRC秘书戴瑞斯回应了其他科学家对政府延迟回应Clothier报告的担忧:“我认为现在是我们现在做出回应的时候了”继续前进,